Трима пациенти с наследени болести са успешно лекувани с генно модифициране
Двама души с бета таласемия и един със сърповидно-клетъчна болест успешно са преминали лечение с модифицирана ДНК с метода за генно модифициране CRISPR, обявиха учени от Европейската асоциация по хематология.
Бета таласемията и сърповидно-клетъчната болест са генетично наследени заболявания. Мутацията влияе на преноса на хемоглобин от червените кръвни телца, като тежките форми и на двете болести се поддържат с редовни кръвопреливания, предаде bTV.
С годините медиците са установили, че много малък процент от носителите на гените за тези болести нямат никакви симптоми. Причината – те продължават да произвеждат фетален хемоглобин през целия си живот. Обикновено феталният хемоглобин спира да се произвежда в тялото малко след раждането. Тази особеност довела до изследването експеримента с генно модифициране.
Как са го направили?
Учени от компаниите „CRISPR Терапютикс“ и „Вертекс“ изтеглили стволови клетки от костния мозък на пациентите. След това, използвайки техниката CRISPR, която най-просто е „генетична ножица“, изключили гените в ДНК-то на пациентите, които отговарят за спиране на производството на фетален хемоглобин.
Междувременно пациентите преминали през интензивна химиотерапия, чиято цел била буквално да убие всички останали стволови клетки в костния мозък, за да могат да бъдат заместени с редактираните.
Учените предупреждават, че лечението все пак крие рискове – интензивната химиотерапия има сериозни странични ефекти и може да доведе до стерилитет.
Двамата пациенти с бета таласемия са лекувани с CRISPR преди 15 и преди 5 месеца – нито един от тях вече няма нужда от кръвопреливания.
Пациентът със сърповидно-клетъчна болест е преминал лечението преди 9 месеца и също няма нужда от кръвопреливане.
И тримата пациенти имали странични ефекти заради химиотерапията, но самият CRISPR метод за момента изглежда напълно безопасен. Медиците коментират, че пациентите ще трябва да бъдат наблюдавани през целия си живот, за да се прецени дали има някакви дълготрайни промени или увреждания заради генетичната интервенция.
До момента общо петима души са лекувани с генетично модифициране с CRISPR.
„За“ и „против“ модифицирането на ДНК
Методът CRISPR се утвърди като най-познатия и успешен за генно-модифициране. Въпреки това дебатът дали това е морален процес продължава.
Преди време китайски лекар обяви, че е извърши генно модифициране с CRISPR на човешки ембриони. Целта – да се родят имунизирани към вируса ХИВ. Още тогава редица медицински и хуманитарни организации скочиха срещу тайния експеримент и потенциалните опасности, които крие той.
Разрази се и дебат дали генното модифициране може да доведе до създаването на т.нар. дизайнерски бебета – родителите да избират как да изглеждат децата им.
Ако генното модифициране бъде овладяно от медицината, това би предоставило лек за повечето генетично-наследени болести.
Най-четени
-
Секретно Строят ЦУМ върху римски дворец. Трудоваци откриват делва със 100 кг златни монети
Парите не стигат и затова покриват набързо руините на антична Сердика Архитектът на импозантната сграда заровил останки от сина си в основите й През 1949 г
-
Галерия Най-фрапантните соцмонтажи изкарват властта винаги усмихната
Соцлидерите трябва във всеки момент да бъдат красиви, приветливи и усмихнати. Това е партийната повеля, така работи и печатът от 1944 до 1989 г. За целта армия от фотографи и монтажисти са задължени
-
Интересуват се кой колко месеца ще остане на власт - 6 месеца сме радостни, че взимаме каквото можем
Актрисата Александра Сърчаджиева похвали директора на Сатиричния театър Калин Сърменов за наградата му "Достоен българин", връчена от "24 часа" на специална церемония в НДК вчера
-
Галерия Фалшификации при смяна на парите
През 1925 г. е разкрита финансова афера с огромно количество неистински банкноти от 5000 лв., която заплашва да срине държавата В навечерието на приемането на еврото хора
-
Войнстващото незнание е другото лице на цинизма
Войнстващото незнание е другото лице на цинизма. Дълбоката убеденост, че сме сигурни в нещо, защото не ни пука за всичко, което не знаем, е основание да заемаме позиции